LianBio、中国のマカオ特別行政区（SAR）におけるCAMZYOS®（mavacamten）の販売承認を発表

公開日: 2023 年 5 月 11 日

中国上海およびニュージャージー州プリンストン、2023年5月11日 (グローブニュースワイヤー) --リアンバイオ中国および他の主要なアジア市場の患者に革新的な医薬品を提供することに専念するバイオテクノロジー企業（ナスダック：LIAN）は本日、CAMZYOS®（マヴァカムテン）が成人の症候性閉塞性肥大型心筋症（oHCM）の治療薬として米国から販売承認を取得したと発表しました。マカオ特別行政区医薬品管理局。

「肥大型心筋症は、患者の生活の質に重大な影響を与える心血管疾患です」と、Kiang Wu Hospital 心臓病科コンサルタントの Xiuhua Feng 博士は述べています。 「マカオでマヴァカムテンが承認されたことを大変うれしく思います。この慢性的衰弱性疾患を抱えて暮らす地元の患者たちに希望をもたらすものだからです。」

「マカオは、LianBioの認可地域でマヴァカムテンが初めて承認されたことになる」とLianBioの最高経営責任者、Yizhe Wang博士は述べた。 「この承認は、この地域の患者にとって大きなマイルストーンであり、アジア全土の患者が革新的な新しい治療法にアクセスできるよう加速するというリアンバイオの取り組みを示しています。」

2023年4月、中国国家医療製品総局（NMPA）は、症候性oHCMの成人の治療を目的としたマバカムテンの新薬申請を優先審査付きで受理した。

2023年4月、LianBioは、症候性oHCMの中国人患者の治療のためのマバカムテンを調査する第3相EXPLORER-CN試験の肯定的なトップライン結果を発表した。 EXPLORER-CNは主要評価項目を達成し、プラセボと比較して、ベースラインから30週目までのバルサルバ左室流出路（LVOT）勾配の統計的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示しました（p<0.001）。 さらに、mavacamten は、安静時 LVOT ピーク勾配のベースラインから 30 週目までの変化、30 週目にバルサルバ LVOT ピーク勾配 <30 mmHg を達成した参加者の割合、バルサルバ LVOT ピーク勾配を達成した参加者の割合など、すべての二次評価項目で臨床的に重要な改善を示しました。 30週目で50 mmHg未満、ベースラインから30週目までに少なくとも1つのNYHAクラスの改善がみられた参加者の割合、カンザスシティ心筋症質問票（KCCQ）臨床要約スコア（CSS）のベースラインから30週目までの変化、およびベースラインから週目までの変化心臓磁気共鳴画像法により評価された左心室質量指数は30。 この試験の安全性結果は、症候性 oHCM に対するマバカムテンの以前の研究と一致しており、新たな安全性シグナルは報告されていません。

マヴァカムテンについて CAMZYOS (mavacamten) は、米国 FDA によって承認された最初で唯一の心筋ミオシン阻害剤であり、症状のあるニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス II ～ III oHCM の成人の治療に適応し、機能的能力と症状を改善します。 オーストラリア、カナダ、ブラジル、スイス、マカオでも規制当局の承認を受けています。 CAMZYOS は、心筋ミオシンに対して選択的なアロステリックかつ可逆的な阻害剤です。 CAMZYOSは、「オンアクチン」（発電）状態に入ることができるミオシンヘッドの数を調節し、力を生成する（収縮期）および残留する（拡張期）クロスブリッジ形成の確率を低減します。 過剰なミオシン アクチン架橋形成と超弛緩状態の調節不全は、HCM の機構上の特徴です。 CAMZYOS は、ミオシン集団全体を、エネルギーを節約し、補充しやすい、超リラックスした状態に移行させます。 HCM 患者では、CAMZYOS によるミオシン阻害により、動的左室流出路 (LVOT) 閉塞が軽減され、心臓充満圧が改善されます。

LianBioは、2020年8月に、中国本土、香港、マカオ、台湾、タイ、シンガポールにおけるマバカムテンの開発と商業化に関して、現在はブリストル・マイヤーズ スクイブの完全子会社であるMyoKardiaからライセンスを取得しました。 Mavacamten は、2022 年 2 月に中国で oHCM 患者の治療を目的としたブレークスルー セラピーの指定を取得しました。

EXPLORER-CNについて EXPLORER-CN フェーズ 3 試験には、中国の症候性 (NYHA クラス II または III) oHCM 患者計 81 人が登録されました。 すべての参加者は、スクリーニング中に 1 つの測定可能な LVOT 勾配 (安静時または誘発時) >50 mmHg を示しました。 患者はマバカムテンまたはプラセボに2:1で無作為に割り付けられた。

EXPLORER-CN の主要評価項目は、バルサルバ LVOT 勾配におけるベースラインから 30 週目までの変化です。 副次評価項目には、安静時LVOT勾配のベースラインから30週目までの変化、30週目にバルサルバLVOTピーク勾配<30mmHgを達成した参加者の割合、30週目にバルサルバLVOTピーク勾配<50mmHgを達成した参加者の割合、以下の参加者の割合が含まれます。ベースラインから 30 週目までに少なくとも 1 つの NYHA クラスの改善、カンザスシティ心筋症質問票 (KCCQ) のベースラインから 30 週目までの変化、臨床概要スコア (CSS)、N 末端プロ B 型ナトリウム利尿ペプチドのベースラインから 30 週目までの変化 ( NT-proBNP）、心筋トロポニンのベースラインから 30 週目までの変化、心臓磁気共鳴画像法で評価された左心室質量指数のベースラインから 30 週目までの変化。

肥大型心筋症について肥大型心筋症 (HCM) は、心筋の過度の収縮と左心室の充填能力の低下により、衰弱性の症状や心機能不全の発症を引き起こす慢性進行性疾患です。 HCM は世界中で 500 人に 1 人が罹患していると推定されています。 HCM の最も一般的な原因は、サルコメアの心筋タンパク質の変異です。 閉塞性 HCM 患者でも非閉塞性 HCM 患者でも、運動により疲労や息切れが生じ、患者が日常生活活動に参加する能力が妨げられることがあります。 HCM は、心房細動、脳卒中、心不全、心臓突然死のリスク増加とも関連しています。

中国には推定110万人から280万人のHCM患者がいる。

LianBioについて LianBio は、中国やその他のアジア市場において、歴史的に十分な治療を受けられなかった患者に革新的な医薬品を提供するという使命を持った国境を越えたバイオテクノロジー企業です。 LianBio は、世界中の革新的なバイオ医薬品企業とのパートナーシップを通じて、心血管、腫瘍、眼科、炎症性疾患にわたる新しい標準治療を推進する可能性を備えた、臨床的に検証された製品候補の多様なポートフォリオを推進しています。 LianBio は、中国やその他のアジア市場へのアクセスを提供するプラットフォームを備えた最適なパートナーとして同社を位置づけるための国際インフラを構築しています。 詳細については、www.lianbio.com をご覧ください。

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